仁新旗下Belite，Tinlarebant的NDA滾動式送件，如何加速上市？

Question

Accepted Answer

Tinlarebant 的 NDA 滾動式送件，透過 FDA 的加速審查機制，有望加速其上市時程。

Tinlarebant 的新藥查驗登記申請 (NDA) 滾動式送件，受益於美國食品藥物管理局 (FDA) 先前授予的「突破性治療認定」(Breakthrough Therapy Designation, BTD)。此項認定為 LBS-008 (Tinlarebant) 在治療斯特格病變 (STGD1) 方面，展示了顯著的潛力，並使 Belite 能夠在藥物開發的各個階段，與 FDA 進行更頻繁的互動與指導，從而優化臨床試驗設計與數據收集，為後續的 NDA 審查奠定良好基礎。

取得 BTD 後，Belite 於今年 4 月啟動了 NDA 的滾動式送件程序。此程序允許申請者在完成部分臨床試驗數據的同時，即可向 FDA 提交部分審查申請，而非等到所有數據齊備後一次性提交。這種方式能顯著縮短整體審查時間，因為 FDA 可以在申請者持續提交資料的過程中，同步展開初步審查，進而加快審批進度。

一旦 FDA 完成為期 60 天的受理審查，並確定受理 LBS-008 的 NDA，將會依據「處方藥使用者付費法案」(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 設定一個目標審查完成日期。PDUFA 旨在確保 FDA 能夠有效管理和審查藥物申請，並為其設定了具體的時間表。對於具有 BTD 資格的藥物，FDA 通常會優先處理，以期盡快將潛在的突破性療法帶給有迫切醫療需求的患者。

斯特格病變 (STGD1) 是一種罕見遺傳性視網膜疾病，由 ABCA4 基因突變引起，會導致視力漸進性且不可逆的損傷。目前，美國約有 5.3 萬名患者面臨此疾病，且臨床上尚無獲准的治療方法，這代表著 STGD1 患者群體存在高度未被滿足的醫療需求。孤兒藥的開發，特別是針對這類罕見疾病，往往能獲得監管機構的額外支持與加速審查途徑，Tinlarebant 的滾動式送件正是利用了這些機制，以期在最短時間內滿足市場需求。

閱讀紀錄

隱藏 →

此記錄會在頁面關閉後消失

仁新旗下Belite，Tinlarebant的NDA滾動式送件，如何加速上市？

Loading

你覺得這篇文章有幫助嗎？

有幫助

沒幫助

回報問題

3

0

0

分享給好友