如何突破晚期乾黃斑病變僅能穩定視力、難以改善的治療瓶頸？

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LBS-008 透過調節 DDAF 增長，為晚期乾性黃斑部病變提供突破性治療契機

LBS-008 口服新藥展現出減緩或避免 DDAF 增長的潛力，有望突破晚期乾性黃斑部病變（AMD）僅能穩定視力、難以實際改善的治療瓶頸。儘管目前藥物多以延緩病程為主，但 LBS-008 的數據顯示其可能從根本上改變疾病進程，為患者帶來更積極的預後。
LBS-008 透過抑制 DDAF 增長，改變疾病進程

斯特格病變 (STGD1) 與晚期乾性黃斑部病變的惡化與 DDAF（黃斑部玻璃體沉積物）的增長密切相關。STGD1 作為一種遺傳性視網膜失養症，發病率為萬分之一，嚴重影響全球約 3 萬人，目前缺乏有效的治療手段，市場存在巨大的未滿足醫療需求。LBS-008 在臨床二期試驗中，即使面對絕大多數受試者存在嚴重致病性 ABCA4 基因變異的情況下，仍有 42% 的受試者在治療過程中未發展出 DDAF。這項數據強烈暗示 LBS-008 具有顯著減緩甚至阻止 DDAF 增長的能力，進而有望改變疾病的自然進程，提供比單純穩定視力更具意義的治療效果。
新型量化方法提升 DDAF 評估精確度，揭示 LBS-008 潛力

傳統的 DDAF 評估方法往往依賴主觀判斷且未聚焦關鍵區域，影響了評估的精確度。然而，透過一種新型的、更專注於黃斑部區域甚至更小範圍的病變大小量化方法，研究人員得以更精確地分析 LBS-008 的臨床試驗數據。這種方法顯示，即使在治療前黃斑部已存在 DDAF 的受試者，其病徵也與進行中的臨床三期試驗受試者相似，這進一步支持了 LBS-008 在 DDAF 控制方面的潛力。與此同時，現行晚期乾性黃斑部病變的治療方法，如美國 FDA 核准的 Eylea (aflibercept) 雖然能減緩濕性黃斑部病變的惡化，但對於乾性黃斑部病變的影響相對有限，主要仍著重於延緩病程。LBS-008 的出現，則為此類疾病帶來了新的治療方向。
ABCA4 基因變異與 DDAF 形成緊密關聯，LBS-008 展現廣泛適用性

ABCA4 基因變異是導致斯特格病變和部分乾性黃斑部病變的重要致病因素，該基因負責編碼一種視網膜細胞膜上的 ATP 結合盒轉運蛋白，在清除視網膜感光細胞內視黃醛的過程中扮演關鍵角色。當 ABCA4 功能異常時，會導致有毒的視網醛代謝物在感光細胞內積聚，進而引發 DDAF 的形成和視網膜損傷。LBS-008 在試驗中，即使在存在嚴重 ABCA4 變異的受試者中仍顯示出顯著療效，這表明其作用機制可能繞過了 ABCA4 的缺陷，或者以一種更廣泛的方式影響了 DDAF 的形成途徑。這使得 LBS-008 在針對不同基因型的乾性黃斑部病變患者，甚至包括 STGD1 患者，都展現出潛在的廣泛適用性，並可能成為全球首個針對 STGD1 的核准藥物。

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