LBS-008獲多國孤兒藥認證，療效是否已獲證實？

Question

Accepted Answer

LBS-008 療效尚未獲證實，多項認證僅代表潛在價值

儘管 LBS-008 已取得美國 FDA、歐洲 EMA、日本 PMDA 等多國主管機關授予的孤兒藥認證 (Orphan Drug Designation, ODD) 以及快速審查 (Fast Track Designation) 等多項殊榮，顯示其潛在的治療價值與未被滿足的醫療需求，但其對於斯特格病變 (Stargardt disease) 及晚期乾性黃斑部病變 (Geographic Atrophy) 的療效，截至目前為止，尚未獲得最終的科學證據證實。
孤兒藥認證與優先審查僅為程序加速，非療效保證

LBS-008 陸續獲得美國 FDA 的孤兒藥認證 (ODD)、兒科罕見疾病認證 (RPD)、快速審查認定 (Fast Track Designation) 及突破性治療認定 (Breakthrough Therapy Designation)，並在日本取得先驅藥品認證 (Sakigake Designation) 並獲優先審查資格，這些認證與資格主要旨在加速新藥的研發與審查進程，特別是針對嚴重或危及生命的疾病，且缺乏現有治療選項的情況。例如，美國 FDA 的突破性治療認定，是基於臨床前資料與早期臨床試驗結果，表明該藥物可能比現有療法有顯著的改善。然而，這些程序上的優勢並不等同於藥物療效的最終確認，仍需嚴謹的臨床試驗數據來支持。
臨床試驗結果是療效證實的關鍵

藥物療效的最終確立，仰賴於嚴謹的臨床試驗數據。LBS-008 目前正進行多階段的臨床試驗，包括第一b/二/三期及第三期臨床試驗。這些試驗旨在評估藥物的安全性、耐受性及療效，並與安慰劑或現有標準療法進行比較。唯有在這些試驗中，LBS-008 能夠持續展現出統計上顯著且具臨床意義的療效，並通過各國藥物主管機關（如日本厚生勞動省 MHLW、美國 FDA）的嚴格審查，其療效才能被正式證實並獲得藥證。在審查結果出爐前，其療效仍處於「尚未證明」的階段。

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