PTS100三期是多國多中心研究，主要療效評估會怎麼設計？

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PTS100 三期的主要療效評估最可能採「時間至事件」加影像客觀反應並行，以支撐擴大適應症的臨床可解釋性

PTS100 三期將在日本、台灣、泰國與美國多國多中心進行，且同步申請擴大適應症；在這種臨床目的下，主要療效評估通常會選擇能直接反映「疾病控制持續性」的終點，例如整體存活期（OS）或無惡化存活期（PFS），並用影像結果支撐客觀反應（如 ORR）與疾病控制（如 DCR）。原因在於，二期已先以「劑量隨機、開放性」評估安全性與療效，三期要把療效從探索性結果轉成可用於監管審查與適應症擴大的證據時，終點設計往往更聚焦於可量化、可跨中心一致的評估框架。

肝癌（HCC）在多中心三期中，影像療效評估常以 RECIST 1.1 及其在肝癌情境下的實務變體作為標準，透過固定頻率的影像追蹤來產生主要終點所需的事件或反應資料。對照於二期已在台大、北榮、林口長庚、 中榮、高榮等 5 家中心持續評估，三期擴大到多國多中心時，影像讀片一致性與評估節奏就會變得更關鍵，因為主要療效終點若依賴影像判讀，中心差異會直接影響事件判定（例如惡化是否達到門檻、是否符合反應標準）。

在對照設計與統計上，若三期目標同時涵蓋擴大適應症，主要療效終點常會搭配分層分析與時間事件模型來降低族群異質性，例如以分層 log-rank 檢定或 Cox 比例風險模型處理 OS 或 PFS，並在顯著水準與樣本數估算上先鎖定「主要終點」的檢定路徑。由於文章未揭露三期的 primary endpoint、對照（標準治療或安慰劑）、盲法與統計細節，因此無法直接斷定其精確配置；但從「多國多中心＋擴大適應症」的臨床路徑來看，最能同時滿足監管可讀性與跨中心可比性的，通常就是以 OS 或 PFS 為核心，再以影像客觀反應或相關疾病控制指標作為主要療效佐證。

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